中国第二款CAR-T系列产品获批，同质化竞争加剧来临

9月末3日，国家药监局（NMPA）主页公示，药明巨诺小分子CD19的CAR-T商品瑞基斯垄系列赛用药（relma-cel，萘：倍诺达）已迟至获批。瑞基斯垄系列赛用药此次获批的制剂为：主要用途病患经过二该线或以上系统官能病患后病人的患或难治官能大B蛋白失智症（r/r LBCL）。这是药明巨诺智能手机获批母公司的新颖商品，视为华北地区第二款获批的CAR-T商品，也是华北地区智能手机1类生物制品的CAR-T商品。

瑞基(奥)垄系列赛用药(JWCAR029)，也并称relma-cel，以 CD19 为途径，共有进行/申请过针对6项制剂的多次外科试验，有数2该线和3该线支气管炎大B蛋白失智症(DLBCL);3该线卵巢官能失智症(FL);3该线 套蛋白失智症(MCL);3该线急官能淋巴蛋白癌症(ALL);3该线慢官能淋巴蛋白癌症(CLL)。此次登载母公司的为病患3该线DLBCL的制剂。

支气管炎大B蛋白失智症(diffuse large B-cell lymphoma,DLBCL)是罕见的一种恶官能失智症。DLBCL的概念最初由 Harris等在总结Kie分类法和工作提议的基础上结合外科资料首先提议。支气管炎大B蛋白失智症为非癌症失智症的一种罕见类标准化型，平均九成非癌症失智症所有病同上的1/3，具有较低的肾癌。支气管炎大B蛋白失智症为高度一致官能，各有不同亚标准化型病人发挥作用各有不同外科表现、生物学特官能、病患烷基化等，且预后效果差异更加大。

将近，平均40%的患/难治官能大B蛋白失智症病人，可能面临患或对标准化病患无应答的局面，他们目前迫切需要其他新颖治疗的出现。CAR-T商品的到来，有望改变这些病人的病患路径。

药明巨诺商品管该线

2020年6月末，药明巨诺在华北地区递交首个本品母公司申请，即瑞基斯垄系列赛用药主要用途病患经过二该线或以上偏头痛病患后病人的患或难治官能大B蛋白失智症，有数支气管炎大B蛋白失智症非特指标准化型、卵巢失智症产物的支气管炎大B蛋白失智症、3b级卵巢失智症、原发纵膈大B蛋白失智症、高级别B蛋白失智症伴MYC和BCL-2和/或BCL-6烷基化（双打击/三打击失智症）。

这一申请随后被NMPA保健食品审评当中心（CDE）纳入须要审评。一项名为RELIANCE的前瞻官能、单臂、多当中心、2期关键官能研究结果作为支撑瑞基斯垄系列赛用药针对患/难治官能大B蛋白失智症制剂审批基础。据在2020年新泽西州血浆学会（ASH）年会药明巨诺公布数据标示出，瑞基斯垄系列赛用药在58同上可评估有效官能的病人当中，最佳事实消除率为75.9%，最佳完全消除率为51.7%。当中位随访时间8.9个月末，未有达到当中位总生存期（OS），6个月末消除持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和OS分作60.0%、54.2%和90.8%。在安全官能上都，在59同上不能接受病患的病人当中，28位病人（47.5%）出现了各有不同等级的蛋白因子释放syndrome（CRS）。

组成药明巨诺竞品的影视文化迪恩小分子人CD19自体CAR-T蛋白病患商品禔利达®（阿基垄系列赛用药）月底6月末23日得到国家保健食品监督管理局已迟至核准，该保健食品为华北地区首个获核准母公司的蛋白病患类商品，主要用途病患既往不能接受二该线或以上系统官能病患后患或难治官能大B蛋白失智症（r/r LBCL）病人，有数支气管炎大B蛋白失智症（DLBCL）非特指标准化型（NOS）、原发纵隔大B蛋白失智症（PMBCL）、高级别B蛋白失智症和卵巢官能失智症产物的DLBCL。

药明巨诺在半年报当中并称，由于具备潜在同类最佳安全官能及有新颖能力的，relma-cel有望视为卓越的CAR-T蛋白治疗。Relma-cel在作为LBCL三该线病患的II期申请外科试验当中已得出结论其，在2020年6月末17日数据截止之时，其当中最佳事实消除率为75.9%，最佳完全消除率为51.7%。在59同上不能接受病患的病人当中，≥3级蛋白因子释放syndrome（CRS）及神经毒官能（NT）的发生率分作5.1%及3.4%。

除了患/难治官能大B蛋白失智症，药明巨诺还计划技术开发瑞基斯垄系列赛用药主要用途病患多种其它血浆制剂，有数卵巢失智症（FL）、套蛋白失智症（MCL）、慢官能淋巴蛋白癌症（CLL）、二该线支气管炎大B蛋白失智症（DLBCL）及急官能淋巴蛋白癌症（ALL）等。其当中，瑞基斯垄系列赛用药病患患或难治官能卵巢失智症的申请，月底2020年9月末被NMPA纳入突破官能病患品系。

药明巨诺本体商品病患步骤，药明巨诺/头豹研究所

关于市场化上都，药明巨诺在8月末底发布的初绩效报当中并称，已建立一支90人的商业团队，为支持准备使用的的医院，进行了职业培训及试运行，帮助医生及医生理解更加多关于relma-cel的使用方法、端到端的全程序中管理等。同时，上药斯宾诺莎乐已获选全国经销商，将为每位病人提供者专业配送服务。并务实地与各类社会保险政府部门组织起来合作关系，减轻病人负担。

药明巨诺初绩效报还表示，愿景将把握重要先机，驱动relma-cel的全面市场化；通过将relma-cel作为更加早该线的病患提议和其他制剂的技术开发以及JWCAR129外科技术开发，巩固在血浆癌症的领导成员地位；利用综合蛋白病患平台持续发展实质上结节市场；通过新颖及规模效益持续大幅提高采购及风险管理水准；通过授权许可机会、伙伴合作关系与选择官能注资以及自主研制来推动业务增长。

来源：头豹研究所/东方财富

需要反驳的是，海外母公司5款CAR-T商品有4个是CD19途径，5款商品有数诺华研制的Kymriah，吉利德研制的Yescarta和Tecartus，以及新泽西州百时美施贵宝（BMS）研制的Breyanzi和Abecma。获批的制剂都为血浆，不包含实质上。同时与国内垄断对手影视文化迪恩的CAR-T商品也是基于CD19途径，此外科济三洋、银河生物、华道生物等多家企业主要布局CD19，而传奇生物在BCMA途径取得突破。

蛋白病患途径情况，nature/头豹研究所

我们忽视随着越来越多CAR-T商品获批，该系列赛道垄断将日趋激烈，同质化垄断避免出现，寻找新兴途径将视为突破口。抑制剂可及上都，高昂定价随之而来蛋白新颖治疗市场化困难。

初绩效标示出，药明巨诺研制花销由截至2020年6月末30日止六个月末的8,230万元减为截至2021年6月末30日止六个月末的1.86亿元。研制花销增加主要是由于研制员工效率、研制用商品耗材、以及测试及外科花销增加所致。两星期亏损由截至2020年6月末30日止六个月末的6.5亿元减少至截至2021年6月末30日止六个月末的2.81亿元。截止2020年底，药明巨诺已累计融资5亿美元。

药明巨诺是杂货店集当中精力于技术开发、采购及市场化蛋白免疫病患商品的新颖标准化型生物科技公司。由巨诺医疗（杂货店百时美施贵宝的公司）和药明斯宾诺莎于2016年协同创建，药明巨诺致力于以新颖为先期，视为蛋白免疫病患引领者。药明巨诺已打造了国际上顶尖的蛋白免疫治疗的技术与商品技术开发平台，以及涵盖血浆及实质上、富于潜力的商品管该线，以期为华北地区乃至全球病人带来治愈的努力，并引领华北地区蛋白免疫病患产业的健康规范发展。2020年11月末，药明巨诺在上市公司下线母公司。

参考资料：